生物医药行业：小核酸设计、专利布局与检索方案

智慧芽小核酸设计、专利布局与检索方案智慧芽生物医药2025年02月智慧芽智慧芽智慧芽慧芽2habfzepanfze2habf2e01当前小核酸领域专利布局智慧芽报02化学修饰检索难点和智慧芽解决方案智智目录03小核酸专利检索工作流智慧芽04国内小核酸设计的突破点智慧芽05.案例：海外数据库检索工作流新药情报库智慧芽智慧芽2hxdbf2e智慧芽智慧芽智慧芽智慧芽@LS-GTM2智慧芽智慧芽智慧芽智慧01智慧芽智慧芽ndhf2e智慧芽智智慧芽慧芽智慧芽当前小核酸领域专利布局策略S智慧芽新药情报库新药情报库智慧芽（智慧芽智慧芽智慧芽智慧芽当前小核酸领域专利布局智慧芽智慧芽智慧芽药慧芽智慧机理研究配方联合用药限定作用机制智慧芽mPCT/US2Q01/010188智医药用途靶点专利剂型靶点名称专利、靶基因序列专JS8552171B2报库利智慧芽·智慧芽US7763590B20n新约给药方式序列+专利适应症精芽智慧芽限定有反义链和（或）正义链序列+"相似性变体"S843390B2PCT/US2001/010188新药情清芽新药情报库制剂平台技术类专利制备方法智慧芽智慧芽主要包括STC、ESC+等修饰平台和GaINAc、TRiMM等递送平台新药情报库小核酸核心专利类型智慧芽智慧芽智慧芽智慧芽@LS-GTM4劳机理+靶点专利智慧芽早期专利主要涵盖siRNA机理和典型结构特征的专利，Alnvlam通过许可和收购的方式获得了独家和非独家许可建立起自己的独家专利壁垒。幸运的是这些专利的申请日较早，对后进入者的影响较小。不过可以借助这些专利，分析专利撰写的策略。专利家族申请人保护主题代表专利主要发明点到期时间状态Carnegie专利发明点在于抑制哺乳动物细胞中靶基因表达的方法。阻2018年广泛授权，PCT/US1998/0272332止第三方使用siRNA治疗疾病的应用，而不论其具体结构Alnylam许可TuschlI专利UMass,Max-US8552171B能够阻止第三方使用21-23个核苷酸的siRNA介导哺乳动Alnylam收购Planck-Institute21-23nt的siRNA介导RNAi2021年PCT/US2001/0101882物细胞中mRNA的裂解默克，获得独权TuschI专利Max-Planck-siRNA-的关键结构设计（长度、US8372968B能够阻止第三方使用具有1-5nt的3突出端且19-25nt的2021年Max Planck授PCT/EP2001/013968Institute3'突出端和修饰）2siRNA且不论其是否具有其他修饰权给AInylamPCT/EP2002/011432反义链错配用于抑制包含包含US7763590B反义链互补区互补区含有一个相对于所述突变靶基因的Alnylam2023年Alnylam点突变的靶基因的表达(3错配和至少两个相对于靶基因的野生型形式的错配Kreutzer-Limmer涉及dsRNA的结构特征，包括Ribopharma长度、未端修饰、反义链的错三在反义链3'末端倒数第二和倒数第三个位置的核苷酸包2025+年Alnylam收购PCT/US2005/033309配或靶向肿瘤的dsRNA等2Ribopharma括2"-0-甲基修饰限定特征包含siRNA作用机理(ASO)、正义链、反义链及其互补部分的碱智慧芽基长度、结构特征、靶点，修饰方案等，能涵盖多个技术方案慧劳智慧芽@LS-GTM5靶点专利的保护形式智慧芽当前国内大部分在研的siRNA管线都聚焦在已被验证，能够被siRNA有效有效进行调节的靶基因上、所以当面对早期入局者在有限靶基因上建立“靶点专利”壁垒时，我们该如何检索，又如何突破呢？传统靶点专利新型“靶点专利”口US977159182·预估到期B:2032-06-20USB653047B2 - Estimated Expiry Date 07,Jan 2031Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) iRNA compositions and methods of use thereofModulation of angiopoietin-like 3 expressionCrtedProvided herein aie methods, compounds, and compositiens for reducing expressios of an ANGPTL3 mRNA and protein in an animal. AlsoofANGPTL3 and methods oftreating sibjects heving a disorder of ipid metabolism,such as hyperlipidemiaorhyperriglyceridemis, using suchdaRNAprovided herein are methods, compounds, and compositions for reducing plasmatipids, plasma olucose and atherosclerotic plaques in ananimal. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delax or ameliorate any one or move of cardiowesc.Show a净请目：2016-03-14公开(公营)日：2017-09-26Application Date: 07 Jan 2011Publlcation Date: 18 Feb 2014际尚的申请（专利权）人 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.Std. Current Assignee: lonis Pharmeceuticalks Inc.取购中款专利视）人-- Alnylam Pharmaceuticals, nc.Std. Original AssigneeCROOKEROSANNEMGRAHAMMARKJRICHARD LEEI+1单网族国家/地区美国（32）中国（6）D洲专利同（8）[+16]Simple Famiy Jurisdictions:United States(9)China[5) DEPO(4] [+12]就单同族专利AU202220199382, CN112961855E; U520240175030A1 [+108]Simple Family PatentUS1122566482; HK40036861A; CA2786071C [+39]专利分类序列医药用盒adil Rd GnoNewUseC/aim1 : A double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) for inhibiting expression ofClaim1: 1. A method of reducing angiopoietin-like protein 3 (ANGPTL3) ANGPTL3TOSRNAga modlified o