科睿唯安+生物技术研发：一个充满机遇的领域

生物技术研发：一个充满机遇的领域在创新爆炸式增长中获得投资回报1目录新药数量及多样性不断增加，影响企业运营绩效、药物开发战略和投资策略 2新获批药物数量在十年中翻倍 4新疗法使赛道更加拥挤 7适应症的多样化 10在不断发展的研发环境中进行药物开发 12驱动当前研发环境下的投资回报率 13展望未来 15参考文献 162新药数量及多样性不断增加，影响着企业运营绩效、药物开发战略和投资策略当前药物开发呈现两种截然相反的趋势。一方面，新药获批速度是历史的两倍1，开辟了干预疾病的新途径；另一方面，生物技术的估值在 2021 年期间显著下降2，使许多处于临床前和临床阶段公司在吸引资金推进其项目的能力受到质疑。与此同时，成熟制药公司正在对技术和合作联盟进行大规模投资，以简化药物早期发现和临床试验进程，并获得开发新疗法（例如基因和细胞疗法）所需的技能3。机会 疾病改善疗法 药物协同联用 精准医疗 药物研发方面的长期增长挑战 市场分化 复杂 / 不断变化的市场定位 仅通过随机对照试验获得的证据 投资回报率的维持与增加数据来源：科睿唯安分析作为 Drugs to Watch™ 系列的一部分，本报告综述了当前药物研发竞争格局，并分享了不同疗法和靶点的新药数量，以及药物品种多样性的不断扩展对临床和销售业绩、药物开发战略和投资决策所带来的影响。科睿唯安提供的数据和专业知识科睿唯安 ™ (Clarivate™) 最值得关注的药物预测（Drugs to Watch）系列预测并讨论了有望改变医疗健康市场和患者生活的重磅炸弹药物和新兴创新疗法和技术，由数百名熟悉市场的分析师运用来自科睿唯安的多个数据库，并整合多方信息完成此系列报告。本报告深入探讨了当前研发竞争格局，处于开发中新药数量和种类不断增加，对医药市场带来的影响。Cortellis 竞争情报 ™：为您提供：药物研发管线、交易、专利、全球会议和公司信息以及制药行业的最新动态和新闻稿等综合情报。疾病概况与预测：为您提供 180 多种适应症的全面市场情报和切实可行的见解，以帮助客户优化长期的疾病治疗布局策略。Cortellis 临床试验情报 ™：详细了解临床研究中心和试验方案的综合来源（包括生物标志物、靶点和适应症）。Cortellis 药物早期研发情报 ™：通过整合多渠道来源的生物、化学和药理学数据，该数据情报平台可帮助团队加速临床前开发并减少后期失败的可能性。3CMR 国际药物研究中心：作为科睿唯安的全资子公司，是药物研发基准的领先供应商。Web of Science™：全球最大的且独立于出版机构的引文索引和科研信息平台，通过组织整理全球科研信息来帮助学术界、企业、出版机构和政府加速科研步伐。撰稿人Kenneth Beers，科睿唯安咨询团队合伙人Mike Ward，科睿唯安全球思想领袖负责人、生命科学与医疗保健负责人4新获批药物数量在十年中翻倍2021 年，药物开发商又迎来了辉煌的一年，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了 50 个新分子实体 (NME)，是十年前的两倍4。这批 NME 在疗法和靶点方面均呈现出显着的多样性。图 1. FDA 批准的 NME，1970~2021图 2.2021 年 FDA 批准的 NME（按疗法和靶点列出）数据来源：美国食品药品监督管理局数据来源：美国食品药品监督管理局小分子mAb多肽显影剂ADC激素外显子跳跃非 FDCsiRNA双特异性FDC蛋白IL-13PCS K9FcRnIgGZFRCMVCNPINFaBCR-AblC5aASBTCRGPMMAEHER2hGHKORHIF-2ArhGAAINF1IBATROCK-2抗寄生虫剂MRASPGAPP抗真菌药AAPFGFRKRASPSMAEGFR/cMetC3CD19PD-1避孕药sNRIGLUCS1P1VEGFDAT/NAT烷基化cPMPDMDCDK4/6ANGPTL3PI3KdHGFCNIHIVsGC5NME 数量和多样性的增加反映出创新不断涌现，包括：• 分子生物学的革命增加了酶和抗体做为标靶及治疗手段，并开辟了治疗单基因罕见病的新途径• 组学和生物信息学的爆发进展及合理化药物设计的进步，促进靶向疗法增长• siRNA、mRNA、AAV 基因传递和 CRISPR 编辑等新技术可以更广泛地控制基因转录和翻译通过投资数据集成、人工智能 (AI)、机器学习以及研发流程，并将其生成的高质量数据整合到与人类相关的临床前模型中，这些创新疗法得以实现。从过去十年的论文和临床试验快速增长可以明显看出这些领域的研发强度。图 3.2011~2020 年发表的论文数量及实际开展的临床试验数量（自概念验证开始）数据来源：科睿唯安 Cortellis 临床试验情报及 Web of Science™ 尽管面临诸多挑战，但新药投资依然强劲尽管新的研发模式带来了巨大的临床、监管和商业挑战，但投资依然流向这里。诺华在 2019年推出 ZOLGENSMA 基因治疗用于治疗脊髓性肌萎缩症时，就面临着几个问题：这种疗法的安全性和耐用性是否良好？ 210 万美元的价格点是否会成为一个障碍？迄今为止，ZOLGENSMA 在美国和欧洲，针对未满两岁儿童所批准的适应症，商业销售额均呈现出强劲的增长势头。随着目前针对治疗大龄 2 型患者的鞘内制剂的监管审批路径变得更加清晰，销售还可能会继续增长。细胞和基因治疗CRISPR药物研发用 AI/ML发表的论文中 / 后期试验（POC 及之后）试验患者试验患者试验患者中 / 后期试验（POC 及之后）中 / 后期试验（POC 及之后）发表的论文发表的论文6图 4. 诺华 ZOLGENSMA AAV9 SMN1 GTx 治疗脊髓性肌萎缩症数据来源：科睿唯安 Cortellis 竞争情报数据库 & 疾病概况和预测报告 针对 不到 2 岁儿童（1 型）静脉给药已获得 FDA 和 EMA 批准 针对 两岁以上（2 型）的鞘内给药正在开发中全球销售额，百万美元2019~2020 年 实际销售额分析师预测 (2021+)7新疗法使赛道更加拥挤在 ZOLGENSMA 获批前，大量投资就已经进入基因治疗领域，其中许多资金投入到治疗现有疗法所无法满足需求的神经系统疾病当中。截至 2021 年 12 月，153 种神经系统基因疗法处于临床前或临床开发阶段，其中临床试验最为集中的是治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 。虽然肢带型肌营养不良症 (LGMD) 等疾病由多个亚型组成，具有不同基因靶点，但许多疾病领域，如 DMD，有多种基因疗法针对同一靶点（如 DMD 的肌营养不良蛋白）。其他新疗法的情况也是如此，例如反义 RNA 疗法。同样的，该类疗法中拥有已上市疗法或处于管线中的疗法数量最多的疾病仍旧是 DMD。图 5. 按神经系统适应症和分期列出的开发中的基因治疗图 6. 按分期和适应症列出的反义 RNA 疗法数据来源：科睿唯安 Cortellis 临床试验情报数据来源：科睿唯安 Cortellis 竞争情报153 种活性药物开发中的疗法数量临床前I 期I/II 期II 期III 期杜氏肌营养不良症阿尔茨海默病帕金森病亨廷顿病症癫痫弗里德赖希 (Friedreich) 共济失调巴顿病