医药行业深度研究报告-创新药系列研究：眼科疗法超长效时代即将来临

证 券 研 究 报 告 证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 医药 2024 年 05 月 08 日 医药行业深度研究报告 推荐 （维持） 创新药系列研究：眼科疗法超长效时代即将 来临  年龄相关性黄斑变性（Age-Related Macular Degeneration，AMD）是视网膜中心的黄斑区域发生进展性病变，可导致患者视物变形、中心视力下降甚至丧失。据《柳叶刀》预测，2020 年全球 AMD 患者规模约 1.9 亿例。《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023 年）》指出，2015 年国内约有 2665 万例 AMD患者。AMD 是老年人群低视力乃至失明的主要原因，2020 年，全球 50 岁及以上人群因 AMD 致盲人数约为 180 万，导致中度及重度视力损伤的人数约为620 万。患者规模庞大，疾病负担沉重。  自雷珠单抗上市以来，靶向 VEGF 的药物实现了对 AMD 患者 BCVA 评分的改善，取得积极的疗效，市场规模已近 140 亿美元。然而单靶点抗 VEGF 药物半衰期短，为达到治疗目的或维持视力需多次进行玻璃体腔注射，每 1-2 个月就需要进行复查和注射。患者依从性差，真实世界疗效不佳，存在巨大的未满足临床需求。随后上市的 VEGF/Ang2 双抗法瑞西单抗及高剂量阿柏西普延长了给药间隔，能够以每 16 周一次的频次给药，患者每年最少仅需注射 3 次，显著降低了患者治疗负担。凭借这项重要优势，法瑞西单抗上市次年销售额就达到了 26 亿美元。  利用新型递送系统，抗 VEGF 药物的给药频次有望进一步降低，其中通过长效缓释植入物递送小分子 VEGFR 抑制剂已成为重要的研发方向之一。EYP-1901和 AXPAXLI 在与阿柏西普头对头的临床研究中达到了疗效的非劣性终点，同时将给药间隔进一步延长至 6 个月以上。接受治疗的患者抗 VEGF 疗法年化注射频次降低 89%，60-65%的患者在 6-12 个月内无需进行挽救注射。其中进度最快的 AXPAXLI 已启动第一项临床 III 期研究，EYP-1901 也将于 2024 年底启动临床 III 期研究。国内贝达药业通将伏罗尼布授权给 Eyepoint 公司作为EYP-1901 的活性成分，同时引进 EYP-1901 国内权益，已启动多项临床研究。  基因疗法通过病毒载体将编码抗 VEGF 药物的基因片段递送至眼球，使视网膜上皮细胞获得表达抗 VEGF 药物的能力，有望达到更长久的治疗效果。RGX-314 头对头雷珠单抗、4D-150 头对头阿柏西普均取得非劣效结果，将抗 VEGF疗法年化注射频次降低 80%以上，50%以上的患者在单次注射后无需进行挽救注射。基因疗法初步展现出单次注射、长期治愈的潜力，有望颠覆眼科治疗领域。当前进度最快的基因疗法 ABBV-RGX-314 已进入临床 III 期阶段，预计将于 2025 年末至 2026 年上半年递交上市申请，4D-150 将于 2025 年第一季度启动临床 III 期研究。国内康弘药业的两项眼科基因疗法在中美两地获批临床，正在推进临床研究。  投资建议：随着小分子缓释植入物及基因治疗等长效疗法自 2027-2028 年逐渐上市，眼科疗法超长效时代即将来临。建议关注临床进度领先的公司：Eyepoint/贝达药业、康弘药业、Regenxbio、Ocular Therapeutix、4D Molecular Therapeutics、Adverum 等。  风险提示：临床进度不及预期、商业化不及预期、竞争格局变动等。 证券分析师：刘浩 邮箱：liuhao@hcyjs.com 执业编号：S0360520120002 证券分析师：张艺君 邮箱：zhangyijun@hcyjs.com 执业编号：S0360524020002 行业基本数据 占比% 股票家数(只) 475 0.06 总市值(亿元) 65,856.92 7.29 流通市值(亿元) 54,099.24 7.63 相对指数表现 % 1M 6M 12M 绝对表现 5.7% -8.8% -13.6% 相对表现 3.1% -9.9% -4.7% 相关研究报告 《医疗器械行业重大事项点评：关节续标 2 号文出台，价格规则设置更科学合理，关注骨科投资机会》 2024-05-05 《华创医药投资观点&研究专题周周谈第 75 期：医药行业 2023 年报和 2024 年一季报业绩综述》 2024-05-04 《创新药周报 20240428：IL-15 疗法获批 NMIBC，溶瘤病毒有望优效低毒》 2024-04-28 -28%-18%-9%1%23/0523/0723/1023/1224/0224/052023-05-08~2024-05-07医药沪深300华创证券研究所 医药行业深度研究报告 证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 投资主题 报告亮点 本篇报告详细梳理了 wAMD 长效治疗方案的临床数据、研发进度及竞争格局，提出 wAMD 超长效时代即将来临。 投资逻辑 年龄相关性黄斑变性是老年人群低视力乃至失明的主要原因，患者规模庞大，疾病负担沉重。靶向 VEGF 的药物临床疗效积极，市场规模已近 140 亿美元。然而患者每 1-2 个月就需要进行复查和注射，依从性差，真实世界疗效不佳，存在巨大未满足的临床需求。 VEGF/Ang2 双抗法瑞西单抗及高剂量阿柏西普延长了给药间隔，患者每年最少仅需注射 3 次。凭借这项重要优势，法瑞西单抗上市次年销售额就达到了26 亿美元。 小分子缓释植入物将治疗间隔延长至 6 个月以上，基因治疗单次注射后显著降低抗 VEGF 药物注射频次，并且达到与需要频繁注射的传统抗 VEGF 药物非劣的疗效，有望颠覆眼科治疗领域，市场潜力巨大。 随着小分子缓释植入物及基因治疗等长效疗法自 2027-2028 年逐渐上市，眼科疗法超长效时代即将来临。建议关注临床进度领先的公司：Eyepoint/贝达药业、康弘药业、Regenxbio、Ocular Therapeutix、4D Molecular Therapeutics、Adverum 等。 医药行业深度研究报告 证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 3 目 录 一、AMD：巨大的未满足临床需求 ....................................................................................... 6 （一）AMD 患者规模大，是导致老年人失明的主要原因 ........................................... 6 （二）抗 VEGF 市场规模近 140 亿美元，面临生物类似物激烈竞争 ......................... 7 （三）传统抗 VEGF 药物注射频次高，依从性差疗效有