生物制品行业深度报告：重症肌无力：生物制剂打开治疗新格局，AAN2025泰它西普重磅III期数据即将读出

生物制品 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明 1 / 15 生物制品 2025 年 03 月 31 日 投资评级：看好（维持） 行业走势图 数据来源：聚源 《DLL3：SCLC 高表达明星靶点，多款国产新药未来可期 —行业深度报告》-2024.12.30 《双抗&CAR-T：新一代 BCDT 疗法新星，进军千亿自免蓝海市场—行业深度报告》-2024.12.7 重症肌无力：生物制剂打开治疗新格局，AAN2025泰它西普重磅 III 期数据即将读出 ——行业深度报告 余汝意（分析师） 余克清（分析师） 汪晋（联系人） yuruyi@kysec.cn 证书编号：S0790523070002 yukeqing@kysec.cn 证书编号：S0790525010002 wangjin3@kysec.cn 证书编号：S0790123050021  MG 为神经肌肉接头传递障碍诱发的自免类疾病，生物制剂打开治疗新格局 重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）是一种由神经肌肉接头（NMJ）传递障碍引发的自身免疫性疾病，以波动性肌肉无力和易疲劳性为核心特征；约 80%-85%重症肌无力患者为 AChR 抗体阳性患者。MG 全球超过 70 万人，其中美欧合计约有 12 万存量患者，中国约有 20 万存量患者。MG 传统治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂（如溴吡斯的明）、糖皮质激素与免疫抑制剂，生物制剂如补体抑制剂（依库珠单抗）或 FcRn 拮抗剂（艾加莫德），能够为难治性 MG 病例提供新选择。  针对 gMG 全球已有 5 款生物制剂获批，中国上市药物整体较少 针对 gMG，最早获批上市的药物为胆碱酯酶抑制剂溴吡斯的明，近年来疗效较好的对因治疗药物主要包括 C5 抑制剂与 FcRn 单抗。截至 2025 年 3 月底，全球范围内已有 3 款 C5 抑制剂与 2 款 FcRn 单抗获批上市。中国上市药物数量整体较少，仅再鼎医药的艾加莫德与阿斯利康的依库珠单抗获批上市；NDA 阶段的药物共 5 款，其中包括荣昌生物 APRIL/BAFF 双靶点融合蛋白泰它西普。艾加莫德是首个获批上市的 FcRn 单抗，自 2021 年 12 月上市以来，全球销售额快速增长，有望成为新一代 gMG 治疗重磅产品。  FcRn 单抗疗效优于 C5 抑制剂，泰它西普整体中长期疗效优异 针对 AchR+gMG 患者，在 MG-ADL、QMG 较基线变化指标上（扣除安慰剂背景），FcRn 单抗整体疗效优于 C5 抑制剂；艾加莫德疗效突出，4 周密集给药后起效速度较快，首个治疗周期的 MG-ADL 和 QMG 应答率分别达到 68%和 63%。 泰它西普整体中长期疗效优异，12 周与 24 周 240mg 组 QMG 分别较基线下降9.5/9.6 分，QMG 应答率分别达到 93.30%/100%。泰它西普在重症肌无力领域已获得中国 NMPA 纳入突破性治疗品种、美国 FDA 孤儿药资格和快速通道资格三项认定，III 期研究结果已作为“最新突破性研究”入选 2025 年美国神经病学会年会（AAN）重磅口头报告，公司预期 2025Q2 国内获批上市。同时，针对 gMG公司也正在快速推进海外 III 期，未来有较大的出海潜力。  投资建议 针对 gMG 对因治疗的上市药物整体较少，国内仅 C5 抑制剂依库珠单抗与 FcRn单抗艾加莫德获批上市，竞争格局佳，存在较大未满足临床需求；荣昌生物自研的泰它西普与石药集团引进的 FcRn 单抗巴托利单抗已处于 NDA 阶段，翰森制药引进的 CD19 单抗伊奈利珠单抗目前处于 III 期临床。早研管线多为 CAR-T 产品，包括传奇生物、石药集团、亘喜生物、驯鹿生物等企业均有布局，早研疗效数据陆续读出，有望成为下一代 MG 治疗的潜力疗法。 受益标的：再鼎医药、荣昌生物、石药集团、翰森制药等。  风险提示：创新药研发热度下滑、药物临床研发失败、药物安全性风险等。 -36%-24%-12%0%12%24%2024-042024-082024-12生物制品沪深300相关研究报告 开源证券 证券研究报告 行业深度报告 行业研究 行业深度报告 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明 2 / 15 目 录 1、 重症肌无力：神经肌肉接头传递障碍诱发的自免类疾病，生物制剂打开治疗新格局 ..................................................... 3 1.1、 AChR 抗体阳性患者占比较高，存在较大未满足临床需求 ....................................................................................... 3 1.2、 C5 抑制剂与 FcRn 拮抗剂已有产品上市，为 gMG 治疗提供新选择 ....................................................................... 4 2、 艾加莫德快速放量，泰它西普中长期疗效优异未来可期 ..................................................................................................... 5 2.1、 针对 gMG 全球已有 5 款生物制剂获批，中国上市药物整体较少 ........................................................................... 5 2.2、 艾加莫德销售额快速增长，有望成为新一代 gMG 治疗重磅产品 ........................................................................... 7 2.3、 FcRn 单抗疗效优于 C5 抑制剂，泰它西普整体中长期疗效更优异 .......................................................................... 8 3、 多家企业围绕 gMG 进行产品布局，赛道景气度持续提升 .................................................................................................. 9 3.1、 再鼎医药：重磅单品艾加莫德中国销售额逐季度快速放量 .................................................................................... 10 3.2、 荣昌生物：泰它西普重磅 III 期数据即将读出，海外临床快速推进 ...................................................................... 11 4、 投资建议 ...........